Алгачкы бейтап, бул дарылоо курсунан өткөн, 13 жаштагы Алисса Тэпли, жөнүндө "Би-би-си" 2022-жылы айтып берген. Бүгүнкү күндө анын организминде жаңы рактык клеткалар байкалган жок. Алисса, өлүмгө дуушар болорун ойлогон, азыр ден соолукта жана башка рак ооруган адамдарга жардам берүү үчүн дарыгер болууну кыялданууда.
Лондон шаарындагы эки оорукананын изилдөөчү тобу — балдардын Грейт-Ормонд-Стрит ооруканасы жана Лондон университетинин колледжинин ооруканасы — бул эксперименталдык дарылоонун натыйжаларын New England Journal of Medicine журналында жарыялашты, анда Алисса жана дагы он бейтаптын дарылануу процессин баяндалган, алардын арасында сегиз бала жана эки чоң адам бар.
Отчеттун маалыматы боюнча, он бир бейтаптын тогузунда терең ремиссияга жетишилди, бул кандын боорун трансплантациялоого мүмкүнчүлүк берди.
Бул бейтаптардын арасында жети бейтап үч айдан үч жылга чейин дарылоодон кийин жаңы оорунун белгилерин көрсөтпөдү.
Бирок отчеттун авторлору мындай ыкмада маанилүү тобокелдиктердин бири инфекциялар экенин белгилешет, анткени пациенттин иммундук системасы убактылуу өчүрүлгөн учурда пайда болушу мүмкүн.
Он бир бейтаптын эки учурунда рактык клеткалар жана модификацияланган донордук Т-клеткалар CD7 маркерин жоготуп, дарылоонун таасиринен качып кетишти.
«Бул лейкемиянын агрессивдүүлүгүн эске алганда, натыйжалар таң калыштуу, жана биз башкача болгон учурда бейтаптарга үмүт бере алгандыгымдан кубанычтамын», — деди Грейт-Ормонд-Стрит ооруканасынын кандын боорун трансплантациялоо бөлүмүнүн доктуру Роберт Кьеза.
Дарылоо процессинде Т-клеткалардын гендери модификацияланды. Бул клеткалар адатта организмди инфекциялардан коргойт, бирок Т-клеточный острый лимфобластный лейкоздо ага каршы иштей башташат.
Эксперименталдык дарылоо химиотерапияга жана кандын боорун трансплантациялоого жооп бербеген бейтаптар үчүн жалгыз вариант болгон. Ансыз, жалгыз жол — өлүм алдында азапты жеңилдетүү.
«Мен чындап эле өлөм деп ойлогом жана бардык балдар сыяктуу кыялдарымды ишке ашыра албайм деп ойлогом», — деп эскерет Алисса Тэпли Лестерден. Азыр 16 жашта, жаңы ыкма ага үч жыл мурун колдонулган.
Учурда, дарылоо учурунда үч жыл өткөндөн кийин, Алисса жашоодон ырахат алып, келечекке пландарды түзүүдө.
Үч жыл мурун дарыгерлер анын иммундук системасын толугу менен өчүрүп, кайра калыбына келтиришкен. Ооруканада ал төрт ай өткөрдү, жана инфекциядан качуу үчүн анын жакындары да киргизилген жок.
Бүгүнкү күндө Алиссада рактын эч кандай белгилери жок, жана ал жылына бир жолу гана текшерүүдөн өтүшү керек. Ал мектепти аяктоого даярданып, унаа айдаганды үйрөнүүнү каалайт жана жашоосуна пландар түзүүдө.
«Мен биомедицина тармагында стажёр болууну ойлоп жатам, андан кийин, үмүттөнөм, кандын рагын изилдөө менен алектенем», — деп бөлүштү ал.
Негиздерди редакциялоо
Колдонулган гендик терапия ыкмасы негиздерди редакциялоо деп аталат.
Азотисти негиздер — нуклеин кислоталарынын курамдык бөлүктөрү болуп саналган органикалык бирикмелер. Төрт түрдөгү негиздер — аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) жана тимин (T) — генетикалык кодду түзөт.
Алфавиттин тамгалары сыяктуу, биздин ДНКдагы миллиарддаган негиздер адам организмдин иштеши үчүн көрсөтмөлөрдү түзөт.
Негиздерди редакциялоо илимпоздорго генетикалык коддун конкреттүү фрагменттерин тандоого жана жеке негиздердин молекулярдык структурасын өзгөртүүгө мүмкүндүк берет, ошентип генетикалык көрсөтмөлөргө өзгөртүүлөрдү киргизет.
Бул ыкманы колдонгон дарыгерлер жана илимпоздордун командасы донордук Т-клеткаларды пациенттин организминдеги рактык клеткаларды жок кылуу үчүн адаптациялашты. Бул кыйын тапшырма болду, анткени ден соолукка пайдалуу донордук Т-клеткаларды пациенттин өз клеткаларына каршы кол салбай тургандай кайра жөнгө салуу керек болчу.
Редакциялоо процесси бир нече этаптардан турган:
- Биринчи этапта пациенттин Т-клеткаларынын өз клеткаларына нацелденүү мүмкүнчүлүгү өчүрүлдү.
- Экинчи этап CD7 антигенин алып салууну камтыды, ал бардык Т-клеткаларда бар.
- Үчүнчү этап клеткалардын химиотерапиянын таасиринен өлүмүн алдын алды, аларды дарыдан "көрүнбөс" кылды.
- Акыркы этапта модификацияланган донордук Т-клеткаларга CD7 белогун камтыган бардык клеткаларды, анын ичинде рактык клеткаларды жок кылуу буйрук берилди.
- Бул өзгөртүлгөн клеткалар пациенттин организмина кайра киргизилет. Эгер төрт жума ичинде рактык клеткалар табылбаса, пациентке жаңы ден соолук лимфоциттери менен иммундук системаны калыбына келтирүү үчүн кандын боорун трансплантациялашат.
«Бир нече жыл мурун мындай нерсе илимий фантастикадай көрүнчү, — дейт жаңы ыкманы иштеп чыккан командадагы профессор Васим Касим. — Биз фактически бүт иммундук системаны демонтаждайбыз. Бул оор, интенсивдүү дарылоо, пациенттер үчүн абдан кыйын, бирок ал иштесе, мыкты натыйжаларды берет».
«Бул бейтаптар эксперименталдык дарылоонун башталышында аман калуу мүмкүнчүлүктөрү минималдуу эле, жана мындай натыйжалар окшош ыкмаларды өнүктүрүүгө жана көп адамдар үчүн жеткиликтүү болууга үмүт берет», — деп комментарий берди жаңы ыкма боюнча отчетту доктор Танья Декстер, Лондон шаарындагы Энтони Нолан институтунун улук дарыгери, стволдук клеткаларды изилдөө менен алектенет.
