Житель Британской Колумбии стал первым человеком, который был успешно вылечен от редкого заболевания с помощью инновационной технологии прайм-редактирования. Эта методика включает внесение точечных изменений в ДНК без создания двойных разрывов, что снижает вероятность неожиданных генетических нарушений. Применение данной терапии помогло ему справиться с хроническим гранулематозным заболеванием, что ранее требовало ежедневного приема антибиотиков и противогрибковых средств.
Тай Сперл, которому поставили диагноз в пять лет, провел 14 лет на постоянном медикаментозном лечении для контроля своего состояния. Хотя трансплантация костного мозга могла стать возможным решением, подходящего донора найти не удалось за все это время, как сообщает Global News.
В итоге Тай был принят в пилотное клиническое исследование, целью которого было изучение безопасности и эффективности прайм-редактирования для лечения редких генетических недугов. В ходе процедуры у него извлекли стволовые клетки крови, редактировали их без применения двухцепочечных разрывов, а затем вернули обратно в организм.
Результаты лечения оказались впечатляющими: иммунная функция быстро восстановилась, а сама процедура была безопасной. Кроме Тая, аналогичное лечение прошел еще один пациент, который также достиг полного выздоровления.
«Я всегда принимал много таблеток, и теперь это в прошлом. Мне больше не нужны лекарства. Это просто невероятно», — поделился своими ощущениями Тай.
Ученые считают эти результаты важным шагом вперед для медицинской науки, открывающим новые возможности для семей, столкнувшихся с редкими генетическими заболеваниями.
Запись Канадский подросток стал первым человеком, которого вылечили редактированием генов впервые появилась на сайте K-News.
